La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha aprobado recientemente dos nuevos tratamientos para la anemia de células falciformes, marcando un avance importante en la terapia génica.

Entre estos tratamientos, Casgevy resalta por ser el primer método en Estados Unidos que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9 y que está disponible comercialmente.

Qué es la anemia falciforme y cómo nos afecta

La anemia de células falciformes es una enfermedad genética que afecta aproximadamente a 100,000 personas en los Estados Unidos, siendo más común entre la población afroamericana y, en menor proporción, entre los hispanoamericanos. Esta condición se debe a una mutación en la hemoglobina, que es la proteína encargada del transporte de oxígeno en los glóbulos rojos.

En esta enfermedad, los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos, alterando el flujo normal de la sangre y restringiendo el suministro de oxígeno. Esto puede provocar dolor severo, daño a diversos órganos y, en situaciones críticas, incluso la muerte.

Casgevy, uno de los nuevos tratamientos, trabaja modificando las células madre sanguíneas del propio paciente. Este innovador método permite una edición precisa del ADN, representando un avance significativo en el campo de la terapia génica.

Casgevy se posiciona como el tratamiento más seguro

El desempeño de Casgevy se midió a través de un estudio clínico que involucró a 44 pacientes. Los resultados mostraron que no hubo incidentes graves en un periodo de al menos 12 meses consecutivos durante los 24 meses de seguimiento. Nicole Verdun, la directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, destacó que Casgevy tiene el potencial de proporcionar tratamientos más precisos y efectivos, en especial para aquellos con enfermedades raras que actualmente tienen opciones limitadas de tratamiento.